Un compuesto existente resulta prometedor para reducir la progresión de la enfermedad de Huntington

Actualmente, no existe un tratamiento para detener la progresión de la enfermedad aunque investigadores de la Escuela de Medicina de la Universidad de California, (San Diego, Estados Unidos) han descubierto que un compuesto existente, previamente probado para la diabetes, ofrece esperanza.

por Tu otro diario /


"Estamos muy emocionados por nuestra prueba pre-clínica de este compuesto (KD3010)", afirma Albert La Spada, profesor de Pediatría, Medicina Celular y Molecular y Neurociencias en la Universidad de California. "Se mejoró la función motora, se redujo la neurodegeneración y aumentó la supervivencia en un modelo de ratón de la enfermedad de Huntington y se disminuyó la toxicidad en las neuronas generadas a partir de células madre HD humanas", añade.

La Spada dice que estos hallazgos, que se revelan en la edición digital de este lunes de la revista 'Nature Medicine', son particularmente notables debido a que el fármaco fue bien tolerado por los participantes en un ensayo clínico de Fase Ib para la diabetes, realizado en 2006, por una compañía de biotecnología ya desaparecida.

"Tenemos un fármaco que fue aprobado por la FDA (agencia norteamericana del medicamento) para uso humano en un ensayo clínico. No produce efectos secundarios significativos. Esto significa que tiene un buen perfil de seguridad y así probablemente se puede llevar a probar en pacientes de Huntington mucho más rápidamente que los compuestos que no se han probado para los seres humanos. Esto es importante, ya que en este momento no se puede hacer nada alterar la progresión de esta enfermedad devastadora", señala.

enfermedadhuntington

El descubrimiento de La Spada del potencial del medicamento en la HD se basa en más de una década de investigación en la patología molecular subyacente del trastorno. Gran parte de ese trabajo se ha centrado en las proteínas mal plegadas, que se sabe que son culpables clave en la enfermedad de Huntington y varias otras patologías neurodegenerativas.

A nivel celular, La Spada señala que el fármaco mejoró la producción de la energía mitocondrial y ayudó a los ratones a deshacerse de las proteínas mal plegadas. Dado que las proteínas mal plegadas también subyacen en el Alzheimer, el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, La Spada espera que, de tener éxito en HD, el compuesto también puede probarse en otras enfermedades neurológicas relacionadas.

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